Nowy numer 16/2021 Archiwum

Walka o każdy oddech

Ta podstępna choroba mówi nagle: „Już nie dasz rady wyjść z domu”. Jedyną szansą na normalność jest tzw. lek przyczynowy, który na razie kosztuje milion złotych rocznie, a zażywać trzeba go przez całe życie.

Jeśli przestanę go przyjmować, powróci koszmar, którego mogę już nie przeżyć – mówi 26-letnia Aleksandra Koza, podopieczna działającej od 25 lat krakowskiej Fundacji „Matio”, pomagającej chorym na mukowiscydozę i ich rodzinom. Na pierwszy rzut oka wyglądu mogłaby jej pozazdrościć niejedna młoda dziewczyna: długie blond włosy, jasna cera, szczupła sylwetka, roześmiane oczy. Trudno zgadnąć, że Ola każdego dnia walczy o życie i że jeszcze kilka miesięcy temu była w stanie krytycznym.

Jak wyprawa w Himalaje

W 1994 r., gdy Ola się urodziła, wiedza lekarzy na temat mukowiscydozy była znikoma. – Przekonaliśmy się o tym, gdy z tą chorobą walczył też nasz syn, na którego z żoną mówiliśmy zdrobniale „Matio”. Maciuś zmarł, choć mieliśmy kontakty za granicą i chcieliśmy go ratować. Nie było to jednak możliwe – wspomina Paweł Wójtowicz, założyciel i prezes Fundacji „Matio”. Powstała ona rok później (w 1995 r.), gdy postanowił, że trzeba zrobić wszystko, by inni rodzice, którzy słyszą dramatyczną diagnozę o nieuleczalnej chorobie i o tym, że można tylko walczyć z objawami, dostali wiedzę pozwalającą mierzyć się z brutalną rzeczywistością. Nie było to łatwe, bo nawet medycy o mukowiscydozie uczyli się z zaledwie kilku podręczników. Na szczęście były też artykuły naukowe, które można było tłumaczyć na język polski, i były pierwsze badania prowadzone w Rabce i w Warszawie.

Właśnie do Rabki trafiła Ola. Miała wtedy ok. 8 miesięcy i sporo szczęścia w nieszczęściu, bo została tam prawidłowo zdiagnozowana. A że była silnym dzieckiem, to choć łapała różne infekcje, które kończyły się antybiotykami, jej stan nie wymagał hospitalizacji. Problem zbyt dużej ilości gęstej wydzieliny zalegającej w płucach rozwiązywały rozrzedzające ją leki oraz inhalacje, rehabilitacja i sport. Kłopoty zaczęły się, gdy Ola weszła w okres dorastania – infekcje były coraz częstsze i cięższe, konieczne były też pobyty w szpitalu w Rabce – najpierw raz w roku, a potem co pół roku, co trzy miesiące, co kilka tygodni... – Dożylnie dostawałam dwa antybiotyki, co z jednej strony zwalczało (na chwilę) permanentny stan zapalny w oskrzelach i płucach, a z drugiej powodowało pękanie żył. Pojawiły się też problemy ze smakiem. Chory organizm zużywa bardzo dużo energii, a ja jadłam coraz mniej, co doprowadziło do stanu niedożywienia. To jeszcze bardziej osłabiało moją odporność – opowiada.

Na jakiś czas miała więc włączone żywienie dojelitowe, jednak nie przyniosło ono dobrych efektów. Co więcej, niekończący się kaszel (by odkrztusić wydzielinę) skutkował pękającymi naczyńkami w płucach i krwiopluciem, a w konsekwencji spadkiem parametrów krwi. – Ostatnie 3 lata były udręką. Zawsze byłam aktywna, a nagle okazało się, że choroba powiedziała mi: „Nie dasz rady”. Mój pokój jest na poddaszu domu i zejście na dół było niczym wyprawa w Himalaje. Brakowało mi tchu. W końcu ponad siły było nawet pójście do toalety – mówi Ola, a jej ciocia Maria Talar (zawodowa pielęgniarka) dodaje, że mukowiscydoza powoduje, iż można być zmęczonym nawet leżeniem w łóżku. Pojemność płuc Oli spadła już bowiem do 30 proc., a przy wzroście 160 cm ważyła zaledwie 37 kg. W sierpniu ub. roku została skierowana do Zabrza, gdzie wykonywane są przeszczepy płuc, jednak przy tak wyniszczonym organizmie jest to operacja obarczona większym ryzykiem. Światełko w tunelu pojawiło się 30 października.

Szansa na życie

Ciocia Oli od samego początku uczestniczy w jej leczeniu i razem z nią śledzi różne fora internetowe, także zagraniczne. Tam znalazła informacje o tzw. leku przyczynowym (Trikafta), który chorzy w USA stosują od 2019 roku. W końcu okazało się, że jest on też dostępny w Europie Zachodniej (pod postacią dwóch leków – Kalydeco i Kaftrio). Pani Maria nawiązała kontakt z Polakiem mieszkającym w Niemczech, który rozpoczął tę kurację. Była skuteczna.

– Polskie recepty są akceptowane w Niemczech, więc trzeba było działać, ale cena leku powalała: ponad 20 tys. euro miesięcznie – opowiada M. Talar. Dwie pierwsze dawki udało się kupić dzięki pomocy rodziny, przyjaciół i ludzi dobrej woli wpłacających datki podczas kwest i na internetową zrzutkę (www.siepomaga.pl/ola-koza). Już po miesiącu Ola zaczęła wracać do żywych. Dziewczyna przytyła 10 kg (zniknęły problemy ze smakiem i węchem), poprawiły się wyniki spirometrii (tlenoterapia nie jest już potrzebna), skończył się stan zapalny w płucach (bakterie przestały się namnażać), a w efekcie organizm zaczął się oczyszczać i wracać do równowagi. – Ten lek nie sprawia, że uszkodzony gen wywołujący mukowiscydozę naprawia się raz na zawsze, ale pod jego wpływem gen zaczyna działać prawidłowo. Odstawienie leku spowoduje więc, że wszystko wróci do punktu wyjścia – tłumaczy. Trzeba więc brać go przez całe życie, jednak jego koszt to na razie milion złotych rocznie. Nikt nie jest w stanie tego udźwignąć.

– Po 25 latach wiemy, że warto było włożyć ogrom pracy w to, by dać ludziom wiedzę na temat choroby. Wielkim sukcesem było też doprowadzenie (12 lat temu) do decyzji Ministerstwa Zdrowia, by wszystkie noworodki zostały objęte badaniem przesiewowym na obecność genu mukowiscydozy. To pozwoliło na wczesne diagnozowanie i leczenie dzieci, co znacznie poprawia ich rokowania. Teraz walczymy, by nasze państwo dało chorym szansę na dłuższe życie – mówi P. Wójtowicz i dodaje, że w naszym kraju jest ok. 2300 zdiagnozowanych osób z mukowiscydozą, z czego aż 1800 znajduje się pod opieką „Matio” (oprócz krakowskiej organizacji działają też Polskie Towarzystwo Walki z Mukowiscydozą oraz Fundacje „Podaruj Oddech” i „MukoHelp”). Ważnym przełomem była zgoda ministerstwa (podpisana w ub. roku) na refundację leku Kalydeco, który obecnie zażywa ok. 16 chorych w Polsce. Lek Kaftrio, który przyjmuje Ola, może pomóc ok. 1000 chorych. Wynika to z tego, że mukowiscydoza ma dużo mutacji, przez co nie ma na nią jednego, uniwersalnego leku.

– Naszą rolą jest więc wstawianie się za chorymi, lobbowanie, zmienianie sposobu myślenia decydentów, by proces refundacyjny, który jest już rozpoczęty, został płynnie przeprowadzony – wyjaśnia prezes „Matio”. W praktyce oznacza to, że fundacja angażuje się w rozmowy z producentem leku, by zostały obniżone jego koszty, a także z ministerstwem i wszystkimi, którzy mają wpływ na sytuację prawną. Póki co chorzy mają wybór między złym i gorszym – mogą zostać w kraju i zbierać miliony albo wyjechać tam, gdzie lek jest już refundowany (m.in. USA, Niemcy, Wielka Brytania). – Problem w tym, że to właśnie firma produkująca lek (za którą stoją udziałowcy) musi wystąpić z wnioskiem do MZ o refundację. To stało się dopiero dwa lata temu, bo wcześniej Polska nie była wystarczająco atrakcyjnym gospodarczo krajem… – mówi gorzko P. Wójtowicz.

Maseczka obowiązkowa

Prezes fundacji wskazuje też, że jeszcze nie tak dawno na mukowiscydozę chorowały przede wszystkim dzieci, które – nie mając możliwości leczenia – umierały. Dzięki postępowi w medycynie wiek życia chorych coraz bardziej się wydłuża – obecnie aż 50 proc. podopiecznych „Matio” to osoby dorosłe, wśród których są nawet 40- i 50-latkowie. – Jeśli leki przyczynowe staną się powszechnie dostępne, za jakiś czas będzie można mówić o geriatrii w mukowiscydozie. By to stało się realne, trzeba też zwiększać świadomość społeczeństwa i działać poprzez media – nie ma wątpliwości P. Wójtowicz. Jest to ważne także dla najmłodszych chorych, którzy na razie mogą leczyć się tylko objawowo, ponieważ badania kliniczne leków przyczynowych nie są jeszcze prowadzone na dzieciach. – Na skutek mukowiscydozy córka ma niedrożne kanały trzustkowe, odpowiedzialne za trawienie, bo ta choroba atakuje nie tylko płuca, ale również inne narządy. W efekcie do każdego posiłku musi brać enzymy trawienne – mówi Przemysław Marszałek, tata 10-letniej Julki.

Dziewczynka musi też poświęcać kilka godzin dziennie na fizjoterapię i żyć tak, by łapać jak najmniej infekcji, bo każda osłabia odporność i płuca. Oznacza to, że reżim sanitarny, który towarzyszy nam wszystkim od roku, chorzy na mukowiscydozę znają od dziecka. Teraz, dzięki pandemii, Julka cieszy się więc, że w końcu nikt nie patrzy na nią i jej bliskich jak na kosmitów, gdy idąc do przychodni czy na zakupy, zakładają maseczkę. – Problemem, z którym także mierzymy się jako fundacja, jest brak ośrodków, gdzie chorzy mogliby otrzymać kompleksową opiekę. Teraz często leżą oni w szpitalu razem z osobami cierpiącymi na inne schorzenia, co grozi niepotrzebnymi zakażeniami. Zanim będziemy mieć leki, potrzebne jest więc zaplecze medyczne – tłumaczy P. Wójtowicz. To jeszcze nie wszystko. Przeszczep płuc, który dla wielu chorych był (i nadal jest) ostatnią deską ratunku, nie tylko nie rozwiązuje problemu (bo choroba zostaje i będzie też niszczyć nowe płuca), ale również rodzi większe koszty niż leczenie przyczynowe.

– Leczenie immunosupresyjne jest drogie i daje skutki uboczne. Co więcej, przy leczeniu przyczynowym zniknie konieczność hospitalizacji, chorzy będą mogli pracować, płacić podatki… Może ktoś to w końcu dostrzeże? – zastanawia się M. Talar. O tym wszystkim Fundacja „Matio” starała się mówić podczas 20. Ogólnopolskiego Tygodnia Mukowiscydozy, który trwał od 22 do 28 lutego. Jak zapewnia P. Wójtowicz, takie kampanie są bardzo ważne, bo co roku do fundacji zgłaszają się wtedy osoby, które do tej pory były leczone na różne inne choroby, tylko nie na mukowiscydozę, a nagle zaczynają domyślać się, gdzie tkwi ich problem. „Matio” kieruje ich więc do specjalistów, którzy najczęściej potwierdzają smutne przypuszczenia, ale też dają szansę na podjęcie właściwej terapii.

« 1 »
oceń artykuł Pobieranie..

Wyraź swoją opinię

napisz do redakcji:

gosc@gosc.pl

podziel się

Zapisane na później

Pobieranie listy

Reklama